Bu ilacı kullanmaya başlamadan önce bu KULLANMA TALİMATINI dikkatlice okuyunuz, çünkü sizin için önemli bilgiler içermektedir.

•Bu kullanma talimatını saklayınız. Daha sonra tekrar okumaya iht^^aç durabilirsiniz.

• Eğer ilave sorularınız olursa, lütfen doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

• Bu ilaç kişisel olarak size reçete edilmiştir, başkalarına vermeyiniz.

• Başkalarının belirtileri sizinkilerle aynı dahi olsa, ilaç o kişilere zarar verebilir.

• Bu ilacın kullanımı sırasında, doktora veya hastaneye gittiğinizde doktorunuza bu ilacıkullandığınızı söyleyiniz.

• Bu talimatta yazılanlara aynen uyunuz. İlaç hakkında size önerilen dozun dışındayüksekveya düşükdoz kullanmayınız.Bu Kullanma Talimatında:

1. MYOZYME nedir ve ne için kullanıhr?

2. MYOZYME'ı kullanmadan önce dikkat edilmesi gerekenler

3. MYOZYME nasıl kullanılır?

4. Olası yan etkiler nelerdir?

5. MYOZYME'ın saklanmasıBaşlıkları yer almaktadır.1. MYOZYME nedir ve ne için kullanılır?

• MYOZYME, beyaz ila beyazımsı toz halinde flakonda sunulmaktadır. Her kutuda 50 mg alglukosidaz alfa içeren 1, 10 veya 25 adet flakon bulunmaktadır.

*İnsan asit alfa-glukosidaz, rekombinant DNA teknolojisiyle Çin hamsteri over hücrelerinde (CHO) üretilmektedir.

Pompe hastalarında alfa glukosidaz adı verilen enzimin düzeyi düşüktür. Bu enzim, vücudumuzun enerji metabolizmasında önemli rol oynayan glikojenin (bir tür karbonhidrat)parçalanmasını sağlar. Glikojen vücuda enerji sağlar ancak Pompe hastası iseniz, alfaglukosidaz enzim eksikliği nedeniyle glikojeni parçalayamazsınız. Bunun sonucundaglikojen seviyesi fazlasıyla artabilir. MYOZYME alfa glukosidaz enziminin eksik olduğuveya yeterli aktivite gösteremediği Pompe hastalarında eksik olan enzimin yerine etki2. MYOZYME'ı kullanmadan önce dikkat edilmesi gerekenlerMYOZYME'ı aşağıdaki durumlarda KULLANMAYINIZ

Eğer etkin madde alglukosidaz alfaya ya da ilacın diğer bileşenlerine karşı hayatı tehdit edici boyutlara varan alerjik (aşırı duyarlılık) reaksiyon göstermişseniz ve ilacın tekrar uygulamasıbaşarısız olduysa MYOZYME kullanmayınız. Hayatı tehdit edici alerjik reaksiyon belirtileriarasında, düşük tansiyon, çok yüksek kalp atım hızı, nefes alıp vermede güçlük, kusma, yüzdeşişme, kurdeşen (ürtiker) veya döküntü gibi bulgular yer alır ancak bulgular bunlarla sınırlıdeğildir.

MYOZYME'ı aşağıdaki durumlarda DİKKATLİ KULLANINIZ

Eğer MYOZYME ile tedavi görüyorsanız, ilaç verilirken ya da verildikten sonraki saatlerde infüzyona bağlı reaksiyon yaşayabilirsiniz. Bu tür reaksiyonlar, düşük tansiyon, göğüsterahatsızlık hissi, boğazda baskı ve daralma hissi, yüzde, dudaklarda ya da dilde şişme(anjiyoödem), kurdeşen (ürtiker), baş dönmesi, döküntü, deride kaşıntı, bulantı, kusma, öksürükve akciğerde bronşlarda daralma (bronkospazm) gibi farklı semptomlardan oluşmaktadır (tüminfüzyona bağlı reaksiyonların özeti için “4. Olası yan etkiler nelerdir?” bölümüne bakınız).İnfüzyona bağlı reaksiyonlar bazen çok şiddetli olabilir. Eğer böyle bir reaksiyon yaşarsanız,

hemen doktorunuza söyleyiniz

. Alerjik reaksiyonları önlemek (örneğin, antihistaminlerve/veya kortikosteroidler) ya da ateşi düşürmek (antipiretikler) için ön tedavi görmenizgerekebilir. Çalışmalarda, doktorlar antikor oluşumunu azaltmak için bağışıklık sisteminibaskılayıcı ilaçlar kullanmıştır. Pompe hastalığınız olduğu için, hava yolunuzda ya daakciğerlerinizde şiddetli enfeksiyon gelişmesi riski bulunmaktadır. Bağışıklık sisteminibaskılayan bu ilaçların kullanılması, bu risklerin daha da artmasına neden olabilir. Eğerderinizde şiddetli ülserli yaralar oluşursa, lütfen doktorunuzu bilgilendiriniz. Eğer altuzuvlarınızda ya da vücudunuzun genelinle şişme olursa, lütfen doktorunuzu bilgilendiriniz.Doktorunuz MYOZYME uygulamasını durdurmayı ve uygun tıbbi tedaviyi başlatmayıdüşünmelidir. Doktorunuz MYOZYME'ın yeniden uygulanmasının yararlarını ve risklerinigöz önünde bulundurmalıdır.

Bu uyarılar, geçmişteki herhangi bir dönemde dahi olsa sizin için geçerliyse lütfen doktorunuza danışınız.

Biyoteknolojik ürünlerin takip edilebilirliğinin sağlanması için uygulanan ürünün ticari ismi ve seri numarası mutlaka hasta dosyasına kaydedilmelidir.

MYOZYME'ın yiyecek ve içecek ile kullanılması

MYOZYME damar yolu ile kullanıldığı için yiyecek ve içeceklerle herhangi bir etkileşim söz konusu değildir.

Hamilelik

hacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

MYOZYME'ın hamile kadınlarda kullanımına ilişkin deneyimsınırlıdır. Hamileyseniz, hamile olduğunuzu düşünüyorsanız ya da hamile kalmayı planlıyorsanız, MYOZME almadan öncedoktorunuza veya eczacınıza danışınız.

Tedaviniz sırasında hamile olduğunuzu fark ederseniz hemen doktorunuza veya eczacınıza danışınız.Emzirme

hacı kullanmadan önce doktorunuza veya eczacınıza danışınız.

MYOZYME, anne sütünde bulunabilir. Bu nedenle , hamilelik ve emzirme döneminde Pompe hastalığı tedavisine devam edilmesi bireyselleştirilmelidir.

Araç ve makine kullanımı

Baş dönmesini de içeren sersemlik hali deneyimleyebileceğiniz için, MYOZYME infüzyonundan hemen sonra araç ya da diğer makineleri kullanırken dikkatli olunuz.

MYOZYME'ın içeriğinde bulunan bazı yardımcı maddeler hakkında önemli bilgiler

Bu tıbbi ürün her 50 mg'ında 1 mmol (23 mg)'dan daha az sodyum ihtiva eder; yani esasında “sodyum içermez”.

Diğer ilaçlar ile birlikte kullanımı

Şu anda başka bir ilaç kullanıyorsanız ya da kullanma olasılığınız varsa veya yakın zamanda kullandıysanız, doktorunuza ya da eczacınıza söyleyiniz.

Eğer reçeteli yada reçetesiz herhangi bir ilacı şu anda kullanıyorsanız veya son zamanlarda kullandınız ise lütfen doktorunuza veya eczacınıza bunlar hakkında bilgi veriniz.3. MYOZYME nasıl kullanılır?• Uygun kullanım ve doz/uygulama sıklığı için talimatlar:

MYOZYME size Pompe hastalığının tedavisinde deneyimli bir doktorun gözetimi altında verilecektir.

Alacağınız doz vücut ağırlığınıza bağlıdır. Önerilen MYOZYME dozu, vücut ağırlığına göre 20 mg/kg'dir. Doz iki haftada bir uygulanacaktır.

• Uygulama yolu ve metodu:

MYOZYME, damar içine serum ile birlikte verilmektedir (intravenöz infüzyon). Kullanılmadan önce steril suyla karıştırılacak olan bir toz olarak sağlanmaktadır.

Eğer MYOZYME'ın etkisinin çok güçlü veya zayıf olduğuna dair bir izleniminiz var ise doktorunuz veya eczacınız ile konuşunuz.•Değişik yaş grupları:

Çocuklar ve ergenlerde kullanım:

MYOZYME'ın çocuklar ve ergenler için önerilen dozu, yetişkinlere önerilen edilen doz ile aynıdır.

• Özel kullanım durumları:

Böbrek ve karaciğer yetmezliği:

MYOZYME'ın böbrek ve karaciğer yetmezliği olan hastalardaki güvenliliği ve etkililiği araştırılmamıştır ve bu hastalar için özel bir doz önerisinde bulunulamamaktadır.

Kullanmanız gerekenden daha fazla MYOZYME kullandıysanız:

MYOZYME ile doz aşımı deneyimi bulunmamaktadır.

MYOZYME'dan kullanmanız gerekenden fazlasını kullanmışsanız bir doktor veya eczacı ile konuşunuz.MYOZYME kullanmayı unutursanız:

Eğer bir infüzyonu kaçırdıysanız lütfen doktorunuza danışınız.

Unutulan dozları dengelemek için çift doz almayınız.4. Olası yan etkiler nelerdir?

Tüm ilaçlar gibi, MYOZYME'ın içeriğinde bulunan maddelere duyarlı olan kişilerde yan etkiler olabilir.

Yan etkiler genellikle ilaç hastaya verilirken ya da verildikten kısa süre sonra görülmektedir (“infüzyonla ilişkili etkiler”). İnfüzyonla ilişkili bu yan etkilerin bazıları ciddi ve yaşamı tehditedicidir.

Aşağıdakilerden biri olursa, MYOZYME'ı kullanmayı durdurun ve DERHAL doktorunuza bildirin veya size en yakın hastanenin acil bölümüne başvurunuz:

Çok şiddetli genel alerjik reaksiyonlar ya da anafilaktik şok gibi yaşamı tehdit edici reaksiyonlar; Bu tür reaksiyonların belirtileri arasında, düşük tansiyon, çok yüksek kalp atımhızı, nefes alıp vermede güçlük, kusma, yüzde, dudak veya dilde şişme, kurdeşen veya döküntübulunmaktadır. Bazı hastalar, infüzyonla ilişkili yan etkileri, infüzyonun tamamlanmasındanbirkaç gün sonrasına kadar süren grip benzeri belirtiler biçiminde yaşamıştır.

Böyle bir reaksiyon yaşarsanız, lütfen

derhal doktorunuza söyleyiniz.

Alerjik reaksiyonları önlemek (örneğin, antihistaminikler ve/veya kortikosteroidler) ya da ateşi düşürmek(antipiretikler) için ön tedavi görmeniz gerekebilir.

Bunların hepsi çok ciddi yan etkilerdir.

Eğer bunlardan biri sizde mevcut ise, sizin MYOZYME'a karşı ciddi alerjiniz var demektir. Acil tıbbi müdahaleye veya hastaneye yatırılmanıza gerek olabilir.

Yan etkiler aşağıdaki gibi sıralanmıştır;

10 hastanın en az birinde görülebilir.
10 hastanın birinden az, fakat 100 hastanın birinden fazla görülebilir. 100 hastanın birinden az, fakat 1.000 hastanın birinden fazla görülebilir.1.000 hastanın birinden az, fakat 10.000 hastanın birinden fazlagörülebilir.

: 10.000 hastanın birinden az görülebilir.

: Eldeki verilerden hareketle tahmin edilemiyor

Kurdeşen

Döküntü

Kalp atım hızında artış (Yüzde) kızarma

Ateş ya da vücut ısısında yükseliş

Öksürük

Solunum hızında artış Kusma

Kandaki oksijen düzeyinde düşüş

Yaygın

Solgunluk

Yüksek tansiyon ya da tansiyon yükselmesi Derinin mavimsi renk değişikliğiÜrperme

Gerginlik ve huzursuzluk TitremeBaş ağrısıKarıncalanma

Uygulama bölgesinde ağrı ya da lokal reaksiyon

Baş dönmesi

Asabiyet

Deride kaşınma

Öğürme

Şiddetli bir alerjik reaksiyona bağlı olarak yüzün şişmesi, boğazın şişmesi veya hem yüz hem boğaz hem dilin beraber şişmesiKollar ve bacaklarda şişmeBulantı

Göğüste rahatsızlık

Boğazda baskı ve daralma hissi

İshal

Yorgunluk Kas ağrısıKas spazmı

Deride şiddetli ülserli yaralar Deride kırmızılık

Bilinmiyor

Göz çevresinde şişme

Islık sesi dahil, anormal solunum sesleri

Nefes alıp vermede güçlük (nefes darlığı dahil)

Uzuvlarda soğukluk (örneğin, eller, ayaklar)

Kan basıncında düşüş

Damarların daralarak kan akışının azalması

Bronşların aniden daralmasıyla akciğere

(bronkospazm)

Sıcaklık hissi Terlemede artışGöz yaşarmasıDeride lekelenmeHuzursuzlukHırıltılı solunum

Vücut dokularında oksijen eksikliği Kalp atım hızında düşüşKalp durması

Göğüs ağrısı (kalp dışında)

Göz küresi ve göz kapağını kaplayan zarda iltihap

Karın ağrısı

Hazımsızlık

Yutma güçlüğü

Eklem ağrısı

Solunumun geçici olarak duraklaması ya da aniden durması İdrarda protein kaybı

Nefrotik Sendrom: Alt uzuvlarda şişme, vücutta genel şişme ve idrarda protein kaybı

İlacın damar dışına sızması durumunda infüzyon bölgesinde deride şişlik ve sertleşme

Avuç içi kızarıklık

Geçici cilt rengi değişikliği

İnfüzyon bölgesinde kızarıklık

İnfüzyon bölgesinde kurdeşen (döküntü)

Su toplama

Eğer bu kullanma talimatında bahsi geçmeyen herhangi bir yan etki ile karşılaşırsanız doktorunuzu veya eczacınızı bilgilendiriniz.

Yan etkilerin raporlanması

Kullanma talimatında yer alan veya almayan herhangi bir yan etki meydana gelmesi durumunda, hekiminiz, eczacınız veya hemşireniz ile konuşunuz. Ayrıca karşılaştığınız yanetkileri

www.titck.gov.tr5. MYOZYME'ın saklanması

MYOZYME

'ı çocukların göremeyeceği, erişemeyeceği yerlerde ve ambalajında saklayınız.

Açılmamış Flakonlar

Buzdolabında (2 °C-8 °C'de) saklayınız.

Sulandırılmış ve seyreltilmiş çözelti:

Seyreltmeden sonra derhal kullanımı önerilmektedir. Ancak, 2 ila 8°C'de ışıktan korunarak saklandığında 24 saat boyunca kimyasal ve fiziksel kullanım stabilitesi olduğu kanıtlanmıştır.

Kutu üzerinde yazılan son kullanma tarihi geçmiş ürünü kullanmayınız.

Son kullanma tarihi geçmiş veya kullanılmayan ilaçları çöpe atmayınız! Çevre, Şehircilik ve İklim Değişikliği Bakanlığınca belirlenen toplama sistemine veriniz.

Son kullanma tarihiyle uyumlu olarak kullanınız.

Ambalajın üzerinde belirtilen son kullanma tarihinden sonra MYOZYME 'ı kullanmayınız. Son kullanma tarihi kutu üstünde belirtilen ayın son günüdür.

Ruhsat sahibi:

Genzyme Europe B.V. Hollanda lisansı ile Sanofi Sağlık Ürünleri Ltd. Şti.

Şişli-İstanbul

Üretim yeri:

GENZYME Flanders bvba,

Geel/Belçika

Bu kullanma talimatı ... / ... /... tarihinde onaylanmıştır.

AŞAĞIDAKİ BÖLÜMDEKİ BİLGİLER YALNIZCA TEDAVİYİ UYGULAYACAK SAĞLIK PERSONELİNE YÖNELİKTİR.

KULLANMA TALİMATI - SULANDIRMA / SEYRELTME ve UYGULAMA

MYOZYME'm enjeksiyonluk su ile sulandırılması, daha sonra 9 mg/mL (% 0,9) sodyum klorür çözeltisiyle seyreltilmesi ve daha sonra intravenöz infüzyon ile uygulanmasıgerekmektedir. Ürün, özellikle asepsi açısından iyi uygulama kurallarına uygun olaraksulandırılmalı ve seyreltilmelidir.

Ürünün proteinli yapısı nedeniyle , sulandırılmış çözeltide ve son infüzyon torbalarında partiküller oluşabilir. Bu nedenle n, uygulama için 0,2 mikronluk düşük protein bağlanmafiltresi kullanılmalıdır. 0,2 mikronluk filtre kullanımının gözle görünen partikülleriuzaklaştırdığı ve protein ya da etkinlikte belirgin bir düşüşe yol açmadığı görülmüştür.

Sulandırılacak flakon sayısı, hastanın doz rejimine göre (mg/kg) belirlenir ve gereken miktarda flakon oda sıcaklığına ulaşabilmesi için (yaklaşık 30 dakika) buzdolabından çıkarılır. HerMYOZYME flakonu tek bir kullanım içindir.

Aseptik teknik kullanılmalıdır

• Sulandırma

Her 50 mg'lik MYOZYME flakonu, iğne çapı 20 guage'den büyük olmayan bir enjektör kullanılarak 10,3 mL enjeksiyonluk suyla sulandırılır. Enjeksiyonluk su flakona yavaşdamlalarla eklenir; doğrudan liyofilize tozun üzerine dökülmez. Her flakon nazikçe yanayatırılır ve yuvarlanır. Flakon ters çevrilmez, döndürülmez ya da sallanmaz. Sulandırılmışhacim, 5 mg/mL enzim içeren 10,5 mL'dir ve berrak renksiz ila soluk sarı bir çözeltigörünümündedir; ince beyaz iplik ya da yarı saydam lifler biçiminde partiküller içerebilir.Sulandırılmış flakonlarda partiküler madde ve renk bozukluğu olup olmadığı hemen kontroledilir. Eğer yukarıda tarif edilenlerin dışındaki yabancı partiküller görülürse ya da çözeltininrengi bozuksa kullanmayınız. Sulandırılmış çözeltinin pH değeri yaklaşık 6,2'dir.

Sulandırdıktan sonra, flakonların hızla seyreltilmesi önerilmektedir (aşağı bakınız).

• Seyreltme

Yukarıdaki gibi sulandırıldıktan sonra, flakondaki sulandırılmış çözelti 5 mg/mL alglukosidaz alfa içermektedir. Sulandırılmış hacim, her flakondan tam 10, mL (50 mg'ye eşit) hacminçekilebilmesini sağlamaktadır. Bu çözelti daha sonra şöyle seyreltilmelidir: Her flakondansulandırılmış çözelti hastanın dozuna ulaşana kadar iğne çapı 20 gauge'den büyük olmayan birenjektör kullanarak yavaş bir şekilde çekilir. Alglukosidaz alfanın infüzyon torbalarındaönerilen son konsantrasyonu, 0,5 mg/mL ile 4 mg/mL aralığındadır. İnfüzyon torbasındaki havaçıkarılır. Ayrıca, yerine sulandırılmış MYOZYME konmak üzere, eşit hacimde 9 mg/mL (%0,9) sodyum klorür enjeksiyonluk çözeltisi çekilir. Sulandırılmış MYOZYME yavaşça 9mg/mL (% 0,9) sodyum klorür enjeksiyonluk çözeltisine doğrudan enjekte edilir. Seyreltilmişçözeltinin karışması için infüzyon torbası yavaşça ters çevrilir veya elle ovalanır. İnfüzyontorbasını sallamayınız ya da fazla sarsmayınız.Son infüzyon çözeltisi, hazırlandıktan sonra enkısa zamanda uygulanmalıdır.

Kullanılmamış tıbbi ürünler ya da atık maddeler, yerel kurallara göre imha edilmelidir.

• Uygulama

Seyreltilmiş çözeltinin uygulanmasına üç saat içinde başlanması önerilmektedir. Sulandırma ve infüzyonun bitişi arasında geçen toplam zaman 24 saati geçmemelidir.

MYOZYME için önerilen doz rejimi, iki haftada bir intravenöz infüzyon olarak uygulanan 20 mg/kg'dir.

İnfüzyonlar aşamalı olarak uygulanmalıdır. İnfüzyonun 1 mg/kg/saat hızında başlaması ve infüzyonla ilişkili reaksiyon (IAR) belirtisi görülmüyorsa, 30 dakikada bir kademeli olarak 2mg/kg/saat artırılması ve en fazla 7 mg/kg/saat hızına ulaşılması önerilmektedir.